基因药物是现代生物医药研发的主要方向。目前，基因药物发展势头不错，但是基因药物领域仍存在一些亟待解决的问题。虽然我国目前已经研究了3000多个人类基因，但与国外相比，仍然存在着较大的差距。业内人士如是表示。

基因药物是以基因组学研究中发现的功能性基因或基因的产物为起始材料，通过生物学、分子生物学或生物化学、生物工程等相应技术制成，并以相应分析技术控制中间产物和成品质量的生物活性物质产品，临床上可用于某些疾病的治疗、预防和诊断性治疗。据介绍，基因药物类型广泛，包括重组蛋白质药物、人源化单克隆抗体、基因治疗药物、重组蛋白质疫苗、核酸药物等10多种类型。

研究进展良好

据了解，截至今年5月，*已经批准123种基因药物。其中，进展zui快、获得批准zui多的药物是抗体药物。近几年来，至少有30种抗体药物获得批准，这个数据每年还在增加。

另据介绍，重组蛋白药物近几年在已经获批了好几个新药。它融合了蛋白（HSA或Fc）、PEG化、微球技术，也是一个非常有希望的新药研发领域。

于在林所领导的研发团队致力于基因药物的研究：一方面，致力于与重大疾病相关的具有自主知识产权的人类新基因的发现，目前他们共发现了37个人类基因，其中数个已经获得了美国；另一方面，他们在将长效化重组人血清白蛋白融合蛋白技术平台用于新药研发方面已取得明显的进展。“现在已经完成两个治疗用生物制品国家Ⅰ类新药的临床前研究，进入临床试验研究注册申报阶段。这两个新药均是新分子结构的创新重组蛋白质药物。在今后两年里有望每年再完成一个新药的临床前研究工作。”于在林介绍说。

问题亟待解决

业内人士认为，尽管目前基因药物发展良好，但是基因药物领域仍存在一些亟待解决的问题。例如，目前抗体药物的疗效还有待进一步确认。于在林说，如今大规模应用的抗体药物，跟已经用了50年的氟尿嘧啶（5－FU）相比，并没有体现出更好的效果。“现在几乎绝大部分的抗体药在临床上没能延长病人的生存率（平均3个半月），而且患者还要承担明显的毒副作用和巨额的药物费用。”更重要的是我国在基因药物原创性研究和形成自主知识产权方面做得还不够。只有掌握了新分子结构的发明，掌握了zui原创的，今后才能用它进行药物的研发。其次要发展核心技术和公共平台技术，赢得竞争主动权。

于在林表示，改进（长效）型基因药物的研发是我国生物医药的的突破口。“它的安全性比普通基因治疗药物好得多。”

另外，我国基因药物的研发始于20世纪90年代末期，利用人类基因技术开发的基因药物也是我国近年来支持的医药重点领域之一，历经近20年的发展，我国基因药物也取得了长足的发展，但是，我国基因药物的研发仍然与国外有较大的差距。

基因药物从研发到上市大概需要12~15年的时间，不但要研究基因的功能，还要进行长时期、的临床研究。在这10多年的时间里，研究的药

物在每一阶段的临床试验中都有可能被淘汰，而且花费不小——在发达国家，一个基因药物的研发可能会花费10亿美元左右。在我国，用这么长时间、花费这么多钱去研发一项拥有自主知识产权的基因药物可以说是困难的。基因药物的成果转化工作风险很大，不管是技术要求还是后续的投入都要更高，在这种情况下，一些企业不敢去接这样的工作，导致成果转化工作的环节停滞。

在国外，基因药物的研发主要由制药企业来承担，药企既可使用自有资金，也可吸引风险投资，相对来说比较自由而且可以承担较高成本；但在我国，基因药物的研发主要由政府投资支持，并依托国家项目去开发，资金并不充裕，这对基因药物的研发也有影响。

除了以上两点，我国在基因药物的审批方面还需要探索更切合实际的政策和方法。对此，业内人士认为，今后我国应加大对基因药物研究生产的资金投入及政策倾斜，以保证我国基因药物的良性发展。